On notera la découverte les résultats provenant de la SAS Alzprotect : la découverte du site actif de AZP2006, les résultats fabuleux sur les souris transgéniques Tau qui retrouvent la mémoire après le traitement, en parallèle à la disparition de la pathologie Tau.
Egalement les résultats solides sur l’essai thérapeutique sur des patients PSP, avec un essai thérapeutique de phase 2a positif (PSP paralysie supranucléaire progressive).
Pour faire suite à ces bons résultats, en cours de consolidation, il reste à tester la maladie d’Alzheimer. C’était le but initial. Nous sommes très confiants sur les potentialités de notre candidat-médicament. D'autant plus qu'au départ notre modèle cellulaire était basé sur la physiopathologie Alzheimer.
Mais l’échec est possible car l’aventure à ce stade est avant tout financière.
En conclusion, ce qui nous semble le plus remarquable dans cette aventure scientifique est ce duel de plus de 40 ans entre les scientifiques ne croyant qu’au peptide Aß, que l’on appelle les ßaptistes, et ceux qui ne croient qu’en la protéine Tau, les Tauistes.
Ici, une molécule nommée AZP2006 sélectionné sur un modèle cellulaire de dysfonctionnement de l’APP des ßaptistes agit d’une manière exceptionnelle sur la protéine Tau des Tauistes. La soudure est faite entre les deux lésions. Elément supplémentaire décisif : une maladie neurodégénérative dite DTF (démence fronto-temporale) est caractérisée par l'absence de lésions Alzheimer, mais par la présence d'agrégats d'ubiquitine, signant une activité lysosomiale anormale. Il a été démontré que la cause est génétique et liée à des mutations sur le gène de la progranuline. Cette protéine est multifonction et liée à la fois à la neuroprotection et à l'activité des lysosomes. Or le site actif de AZP2006 se trouve sur la progranuline (découverte AlzProtect).
En résumé, on peut penser que AZP2006 agit sur la progranuline, ce qui évite la dégradation d'un facteur de neuroprotection. Ce facteur va s'opposer à la dégénérescence en cascade des réseaux neuronaux, probablement quelle que soit la maladie neurodégénérative.
La boucle semble bouclée. L’aventure scientifique et médicale n’est pas terminée, mais bien engagée !